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罕见病天价药物要进医保 支付难题亟待解决

发布日期:2020-10-05 浏览次数:

原标题:罕见病高价药应入医保,支付问题亟待解决

摘要

【急需解决的是医保中昂贵的罕见病药物要赔付的问题】新一轮的全国医保目录调整即将启动。目前已有728种药物申请入境,涉及罕见病的昂贵药物,如注射70万元的诺卡酮钠,每年的治疗费用或百万元的注射用Agatase 。如果这些罕见病进入医保目录,有望解决紧迫的临床问题,但也会占用大量医保资金。在目前“保基本”的医疗保险原则下,如何解决罕见病药物的支付问题?(第一财经)

新一轮全国医疗保险目录调整即将开始。目前已有728种药物申请入境,涉及罕见病的昂贵药物,如一针价值70万元的诺卡西纳注射液、一年的治疗费用或价值数百万元的注射用Agatase 等。如果这些罕见病进入医保目录,有望解决紧迫的临床问题,但也会占用大量医保资金。在目前“保基本”的医疗保险原则下,如何解决罕见病药物的支付问题?

罕见病,不是特指某一种疾病,而是患病率极低的一大类疾病的总称,一般为慢性、严重,不加干预多数会导致死亡;难以诊断和治疗,95%的罕见病没有治疗药物;患者负担重,治疗费用高。我国罕见疾病80%以上是由遗传缺陷引起的遗传病。

近年来,中国通过调整医疗保险目录,帮助解决了罕见病药物的可及性问题。比如2019年全国医疗保险目录调整中,对罕见病等重大疾病的药物给予优先考虑,新增了原发性肉碱缺乏症和青年帕金森罕见病的药物。肺动脉高压、C型尼曼病等罕见疾病的药物通过准入谈判纳入目录。据统计,在世界上121种治疗罕见病的药物中,有50多种治疗罕见病的药物在中国上市并有适应症,其中40多种已列入国家医疗保险药品目录,其价格大大低于出现的下降

但是,对于稀有药物,尤其是一些价格昂贵的药物,如何通过准入谈判进入医疗保险,目前还没有统一的标准。

中国医药创新促进会常务理事宋对《第一财经》记者表示,罕见病的特点是患者数量少,医药企业在开发罕见病药物后很难获得合理的利润回报。罕见病药物价格高与研发生产成本高有关。“要解决罕见病药物价格高的问题,不能只是降价,因为降价幅度太大,没有激励企业做进一步的研发。要解决罕见病的可及性问题,一方面企业要能够降低成本,追求合理利润,另一方面也要建立合理的报销制度。”宋对说:

在第五届中国医药创新与投资大会上,国家卫健委药品与健康技术评价中心副主任赵坤向《第一财经记者》等与会人员表示,探索基于个体疗效的罕见病高价值新药支付方式是可能的。医保局和药监局挂钩,根据临床试验数据建立个体水平疗效指标,医保局也和卫健委挂钩。所有接受治疗的罕见病患者必须在国家罕见病诊疗登记系统登记,方可报销。赵坤说:“例如,如果SFDA允许这种药物被批准用于af市场